جيتي
في 19 فبراير 2022 ، وجهت اللجنة الاستشارية لأدوية الأورام (ODAC) التابعة لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ضربة خطيرة لصانعي الأدوية "أنا أيضًا" في الصين على أمل أن البيانات المستمدة من الصين ستمنحهم إمكانية الوصول إلى السوق الأمريكية. في قرار شبه إجماعي ، أوصى ODAC بعدم الموافقة على Eli Lilly و PD-1 antibody sintilimab في سرطان الرئة على الرغم من بيانات المرحلة 3 الإيجابية من تجربة شملت المرضى في الصين.
Sintilimab هو مثبط لنقطة التفتيش يثبط نفس مسار PD- (L) 1 مثل Keytruda (التي تسوقها شركة Merck) و Opdivo (التي تسوقها شركة Bristol Myers Squibb) و Tecentriq (التي تسوقها شركة Roche) - وكلها معتمدة للعلاج لسرطان الرئة. ومع ذلك ، لم تتم مقارنة سينتيليماب بأي من تلك الأدوية في المرحلة الثالثة من تجربة أورينت -3. وبدلاً من ذلك ، تمت إضافته إلى العلاج الكيميائي ومقارنته بالعلاج الكيميائي وحده - وهو تصميم دراسة ليس فقط غير مفيد ولكنه غير أخلاقي في الولايات المتحدة. في الولايات المتحدة ، تُعد مثبطات PD- (L) 11 ، مثل Keytruda ، معيارًا للرعاية لعلاج سرطان الرئة. إن حرمان المرضى من الوصول إلى مثبطات نقاط التفتيش هذه ، بما في ذلك في ذراع التحكم في تجربة إكلينيكية ، سيعتبر سوء تصرف.
نموذج "أنا أيضًا" لتطوير الأدوية كان المفضل لدى صناعة الأدوية لعقود. لفترة طويلة جدًا ، انضمت شركات الأدوية إلى العربة بناءً على نجاح عقار من شركة أخرى يثبت آلية عمل جديدة. تمتلك هذه الأدوية "أنا أيضًا" آلية عمل أولية متطابقة مع العقار الأول في فئته ، ولكنها تتميز كيميائيًا بما يكفي للسماح بحماية براءات الاختراع دون انتهاك براءات الاختراع. لسوء الحظ ، لديهم أيضًا القليل من الإمكانات لتحسين فعالية أو سلامة الدواء الأول في فئته.
لماذا يعتبر تطوير العقاقير "أنا أيضًا" شائعًا جدًا؟ إنه يتيح مسعى منخفض المخاطر نسبيًا وربحًا عاليًا يضمن أن العديد من شركات الأدوية لها مقعد على الطاولة. بمعنى ما ، من الأكثر فعالية من حيث التكلفة أن تستثمر شركة الأدوية الموارد للتحايل على براءة اختراع شركة أخرى بدلاً من إدارة المخاطر السريرية المرتبطة بتطوير عقار مرشح من الدرجة الأولى. اليوم ، يتم تخصيص المزيد والمزيد من الموارد الصيدلانية لي - تطوير الأدوية التي تركز على أعداد كبيرة من المرضى ؛ الأدوية التي يمكن تسويقها بقوة للاستيلاء على شريحة من فطيرة الربح الحالية.
د. وضع بازدور وسينغ من إدارة الغذاء والدواء المشكلة بوضوح في مقال افتتاحي في لانسيت الأورام:
"العديد من التطبيقات الحالية التي تعتمد على البيانات السريرية من الصين تشبه التجارب السريرية متعددة المناطق التي أجريت سابقًا والتي أدت إلى موافقة الولايات المتحدة ، وبالتالي لا تلبي احتياجات غير ملباة. معظم هذه الأدوية هي أجسام مضادة مثبطة لنقطة التفتيش ؛ يستشهد المركز الصيني لتقييم الأدوية بأكثر من 100 تطبيق تحقيقي جديد للأدوية لهذه الفئة ".
أكبر الخاسرين في نموذج "أنا أيضًا" هم المرضى ، الذين نادرًا ما يرون فائدة واحدة من مليارات الدولارات التي تُصرف في تطوير عقار نسخ ولصق. في حين أن المرء قد يتوقع بشكل معقول أن توافر العديد من الأدوية بآلية عمل مماثلة من شأنه أن يؤدي إلى انخفاض أسعار الأدوية ، إلا أن هذا لم يكن كذلك. تبلغ تكلفة عام من العلاج بمثبط نقاط التفتيش في الولايات المتحدة حوالي 150,000 ألف دولار أمريكي بغض النظر عن شركة التسويق. في الواقع ، سعر Opdivo اليوم أعلى مما كان عليه عندما تمت الموافقة عليه في البداية في عام 2014 ، على الرغم من حقيقة أنه تمت الموافقة على ستة مثبطات أخرى لنقاط التفتيش PD- (L) 1 منذ ذلك الوقت.
يستفيد المرضى فقط عندما ينتقل تطوير الأدوية "أنا أيضًا" إلى ما هو أبعد من مجرد اقتطاع جزء من فطيرة الربح التي أنشأها العلاج الأول في فئته ويؤدي إلى التطور لمرضى لا يخدمهم الدواء المعتمد في البداية. إلى أن يُظهر عقار "أنا أيضًا" الفائدة السريرية مقارنة بالدواء الأول في فئته ، فهو في الأساس عقار "من يهتم": دواء معتمد يعتمد على آلية معروفة لا تحسن نتائج المريض.
في علم الأورام ، هناك وفرة من المرضى الذين لم يتم تلبية احتياجاتهم ولديهم سرطانات أقل شيوعًا في حاجة ماسة إلى علاجات أكثر فعالية. ومع ذلك ، قد تكون مجموعات السرطان هذه أكثر ندرة من سرطان الرئة ، وبالتالي فهي ليست أولوية عالية لشركات الأدوية. كما لوحظ في مصاريف غير ضرورية، TRACON Pharmaceuticals تتخذ نهجًا مختلفًا. بدلاً من تطوير دواء me-too في إشارة يتم تقديمها جيدًا بالفعل من قبل مثبط (مثبطات) نقاط التفتيش المعتمدة ، تعمل TRACON على تطوير مثبط نقطة التفتيش الأفضل في فئتها envafolimab في الساركوما ، حيث لا يتم الموافقة على مثبط نقطة التفتيش وحيث يكون الأكثر فعالية "المخدرات" هو علاج كيميائي تم اكتشافه منذ أكثر من 50 عامًا. تنبع إمكانات Envafolimab الأفضل في فئتها من حقيقة أنه يتم إعطاؤها كحقنة مدتها XNUMX ثانية تحت الجلد في عيادة الطبيب (على غرار لقاح الأنفلونزا).
هذه طريقة أكثر ملاءمة للإعطاء مقارنة بالزيارة التي تستغرق نصف يوم إلى مركز التسريب المطلوبة لجميع مثبطات نقاط التفتيش المعتمدة حاليًا لأنها تُعطى عن طريق الوريد. هدف TRACON إذن هو الموافقة على أول مثبط لنقطة التفتيش لمرضى الساركوما والذي يمثل أيضًا أفضل علاج في فئته بحكم سهولة استخدامه ، ويظهر أنه أكثر أمانًا وفعالية مقارنة بعلاجات الساركوما المعتمدة حاليًا.
نأمل أن يتلقى تحذير إدارة الغذاء والدواء (FDA) مؤخرًا من Eli Lilly و Innovent استقبالًا صحيًا من شركات الأدوية ويعيد تركيز أولوياتها ، مع كون مرضى السرطان هم المستفيدون.
المصدر: https://www.forbes.com/sites/forbesbooksauthors/2022/02/23/the-fda-delivered-a-big-win-for-innovation-against-foreign-me-too-drug-makers/