وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتو على أغلى عقار لها على الإطلاق - علاج جيني للهيموفيليا ب كارلايل الشركات (CSL) و يونيكور (قور) - وظهر سهم QURE يوم الأربعاء.
X
في هذه الأثناء، بيومارين (بي إم آر إن) بعد أن قالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنها لن تعقد اجتماعًا للجنة الاستشارية لمناقشة العلاج الجيني للهيموفيليا أ. يقدم هؤلاء المستشارون توصيات غير ملزمة إلى إدارة الغذاء والدواء بعد مناقشة فوائد ومخاطر الأدوية التجريبية. تمت الموافقة على BioMarin's Roctavian بالفعل في أوروبا.
On سوق الأسهم اليوموقفز سهم QURE بنسبة 14.6٪ إلى 26.36 نقطة. وقد أدى ذلك إلى تمديد حركة السهم من ارتفاع 7.1 ٪ يوم الثلاثاء. تصدرت الأسهم أ شراء نقطة عند 25.91 من التوحيد ، وفقًا لـ ماركيت سميث.كوم.
وقفز سهم BioMarin 7.3٪ إلى 97.79. دفع ذلك سهم BioMarin إلى الخروج من a قاعدة مزدوجة القاع مع دخول عند 92.86.
سهم QURE: السعر أعلى من التوقعات
تمت الموافقة على حقن UniQure لمرضى الهيموفيليا B الخاضعين حاليًا لنظام وقائي يسمى علاج العامل IX ، أو الذين لديهم تاريخ من النزيف المميت أو نوبات النزيف الخطيرة. بتكلفة لمرة واحدة تبلغ 3.5 مليون دولار ، يأمل كارلايل ويونيكور أن يكون الدواء علاجًا.
يقول المحللون إن الموافقة هي أفضل سيناريو لشركة UniQure ، الشركة التي طورت Hemgenix في البداية قبل الشراكة مع Carlisle في مراحل لاحقة. لا يقصر الملصق العلاج على أي مجموعة محددة من المرضى أو يتضمن تحذير "الصندوق الأسود".
وقالت إليانا ميرل ، المحللة في يو بي إس ، في تقرير يوم الأربعاء: "بالنظر إلى حالة عدم اليقين بشأن موافقات العلاج الجيني للهيموفيليا وتحذير المستثمرين ، نعتقد أن هذا أمر إيجابي كبير بالنسبة لشركة UniQure وأحد أهم عوامل عدم المخاطرة في القصة".
السعر 3.5 مليون دولار أعلى من توصية معهد المراجعة السريرية والاقتصادية. قالت المنظمة غير الربحية أكثر من غيرها العلاجات الجينية للهيموفيليا ستكون فعالة من حيث التكلفة عند 2.5 مليون دولار. فحص التقرير الأسعار بين 2 مليون دولار إلى 3 ملايين دولار بناءً على تعليقات المديرين التنفيذيين.
وقال جوزيف شوارتز ، المحلل في شركة SVB Securities ، إن السعر الأعلى من المتوقع يمثل على الأرجح عددًا صغيرًا من مرضى الهيموفيليا ب. ومع ذلك ، فهو يرى الموافقة على أنها إيجابية بالنسبة للمرضى الذين يعانون من نوبات نزيف متكررة والحاجة إلى "علاج وقائي مرهق".
سيتم مراقبة المرضى لمدة ثلاث ساعات بعد حقن Hemgenix. بعد ذلك ، سيحتاجون إلى الخضوع للمراقبة الأسبوعية لمدة ثلاثة أشهر لمراقبة مضاعفات الكبد المحتملة. يلاحظ شوارتز أن العلاج الوقائي بعامل IX يُعطى عادة أسبوعياً.
وقال في تقرير "نعتقد أن متطلبات المراقبة هذه منطقية وسيتم النظر إليها على أنها تضحية جديرة بالاهتمام للتحرير المحتمل من العلاج بالعوامل والنزيف وتلف المفاصل لفترة طويلة".
لديه تصنيف متفوق على سهم QURE.
جهود UniQure الأخرى للعلاج الجيني
بموجب شروط الاتفاقية ، ستكون كارلايل مسؤولة عن تسويق Hemgenix. في المقابل ، ستحصل UniQure على ما يصل إلى 1.5 مليار دولار على شكل مدفوعات بارزة إضافية وإتاوة على المبيعات في الفئة المتوسطة إلى نطاق 20٪ المنخفض. تمتلك UniQure أيضًا حقوق التصنيع.
قال شوارتز: "إننا نعتبر الموافقة حدثًا رئيسيًا للحد من المخاطر لإمكانات التدفق النقدي المستقبلي لشركة UniQure". "نعتقد أيضًا أن هذا يبشر بالخير لإمكانية الموافقة على BioMarin's Roctavian في الهيموفيليا A."
من المحتمل أيضًا أن تضفي الموافقة مصداقية على جهود UniQure في مجالات العلاج الجيني الأخرى. ربما يكون المستثمرون أكثر حذراً بشأن عمل الشركة في مرض هنتنغتون. عانى ثلاثة من أصل 14 مريضًا في دراسة UniQure من آثار جانبية خطيرة.
قال ميرل ، محلل UBS: "نلاحظ أن تحديث المرحلة 1 والمرحلة 2 لا يزال موجّهًا في الربع الثاني من عام 2023 ويمكن أن يكون حافزًا إعلاميًا للبرنامج مع البيانات الأولى عن (الأهداف) الوظيفية".
لقد حصلت على تصنيف شراء على سهم QURE ورفعت السعر المستهدف إلى 42 من 40.
تابع Allison Gatlin على Twitter at IBD_AGatlin.
ربما يعجبك أيضا:
ميدترونيك تسجل أدنى مستوى لها في عامين في التأخر ربع السنوي - لكن المحللين يبحثون عن البقع المشرقة
انظر لماذا يقود نشاط جلعاد لمكافحة السرطان الأسهم إلى درجة حرارة مرتفعة
احصل على تنبيهات الشراء والبيع في الوقت المناسب باستخدام IBD Leaderboard
الأسهم التي يجب شراؤها ومراقبتها: أهم الاكتتابات الأولية ، الشركات الكبيرة والصغيرة ، أسهم النمو
ابحث عن أفضل الاستثمارات طويلة الأجل مع قادة IBD على المدى الطويل
المصدر: https://www.investors.com/news/technology/qure-stock-rockets-after-fda-approves-most-expensive-drug-ever/؟