يتوقع صانع عقار Leqembi لمرض الزهايمر الموافقة الكاملة من إدارة الغذاء والدواء هذا الصيف

صانع الأدوية الياباني ايساي تتوقع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الموافقة الكاملة على علاج مرض الزهايمر Leqembi هذا الصيف ، والذي من شأنه أن يوسع الوصول إلى الجسم المضاد الجديد المكلف في إطار الرعاية الطبية.

قال الرئيس التنفيذي للولايات المتحدة ، إيفان تشيونغ ، إن إدارة الغذاء والدواء ، التي منحت تصريحًا سريعًا في يناير ، يمكن أن تمنح الموافقة الكاملة بمجرد يوليو إذا حصلت الشركة على "مراجعة أولوية" عاجلة لإظهار تحسن كبير في كيفية علاج مرض الزهايمر المبكر.

قال تشيونغ لشبكة CNBC في مقابلة يوم الخميس: "نحن نتحدث حرفياً عن ربما على بعد خمسة أشهر ، لذلك نحن نتحرك بشكل عاجل بالتأكيد مع CMS في الوقت الحالي". مراكز الرعاية الطبية والخدمات الطبية هي الوكالة الفيدرالية التي ستحدد مدى تغطية Leqembi ، التي حددها Eisai بسعر 26,500 دولار سنويًا ، للمرضى الذين تم تشخيص إصابتهم بمرض الزهايمر المبكر.

الشركة التي طورت العقار مع بيوجين، تشير التقديرات إلى أنه من المتوقع أن يتلقى 100,000 شخص تشخيصًا مبكرًا لمرض الزهايمر وأن يصبحوا مؤهلين للحصول على Leqembi بحلول عام 2026 على الرغم من أن عدد الأشخاص غير المشخصين أعلى بالتأكيد.

تقدر جمعية الزهايمر أن أكثر من 2,000 شخص تبلغ أعمارهم 65 عامًا أو أكثر يتطورون من الخرف الخفيف إلى المعتدل بسبب المرض يوميًا ، مما يجعلهم غير مؤهلين للحصول على Leqembi.

عادةً ما يصيب مرض الزهايمر المبكر الأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 65 عامًا أو أكثر ، مما يتسبب في ضعف الإدراك ومشكلات أخرى. أظهر Leqembi نتائج واعدة في إبطاء تقدم المرض بين هؤلاء السكان ، لكنه ينطوي على مخاطر تورم الدماغ والنزيف.

نشرت ميديكير إرشادات في أبريل 2022 تحد من تغطية أدوية الزهايمر مثل Leqembi التي تستخدم علاجات بالأجسام المضادة لاستهداف اللويحة التي تسبب المرض. بموجب حالة الموافقة المعجلة الحالية لـ Eisai ، لن يغطي برنامج Medicare سوى تكاليف الأشخاص في التجارب السريرية المعتمدة من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) أو المعاهد الوطنية للصحة.

إيساي لديه أكملت المرحلة الثالثة من المحاكمة ولم يعد يسجل المرضى. هذا يعني أن الدواء بعيد المنال حاليًا بالنسبة لمعظم الأشخاص ، باستثناء الأثرياء جدًا. قال تشيونغ إن الشركة ليست على علم بأي مرضى تمكنوا من تغطية Leqembi من خلال Medicare في الوقت الحالي.

حتى إذا حصل على الموافقة الكاملة بموجب عملية "مراجعة الأولوية" الخاصة بإدارة الغذاء والدواء ، فلا يزال بإمكان Medicare تقييد التغطية للمرضى المسجلين في الدراسات البحثية المعتمدة من قبل CMS ، وهي الوكالة التي تدير برامج التأمين الصحي الفيدرالية Medicare و Medicaid.

قدمت الشركة جميع بيانات المرحلة الثالثة مع طلبها للحصول على الموافقة الكاملة في يناير ، وينبغي أن تسمع مرة أخرى من إدارة الغذاء والدواء في مارس حول ما إذا كانت الوكالة ستقبل طلبها. إذا قررت الوكالة مراجعة طلب Leqembi بأولوية ، فيمكنها إصدار قرار نهائي في غضون ستة أشهر.

سيحصل المستفيدون من برنامج Medicare الذين يوافقون على المشاركة في الدراسات البحثية المدعومة من CMS ، والتي هي أوسع من التجارب السريرية ، على تغطية إذا حصل Leqembi على الموافقة الكاملة. قال تشيونغ إنه من الممكن أن توافق CMS على تغطية أوسع ، ربما بدون قيود ، إذا قررت الوكالة أن هناك مستوى عالٍ من الأدلة التي تدعم العلاج.

قال تشيونغ: "مع وجود مستوى عالٍ من الأدلة ... يجب أن تكون القيود محدودة للغاية ، أو ربما حتى بدون قيود ، وهذا هو موقف إيساي". وقال: "نعتقد أن المستفيدين من برنامج ميديكير يجب أن يتمتعوا بوصول غير معوقات ، ووصول واسع وبسيط إلى Leqembi لأن البيانات تفي بهذه المعايير".

إذا استمر برنامج Medicare في تقييد التغطية ، فسيواجه الناس في المجتمعات الريفية حرمانًا لأن المؤسسات الطبية والجامعات تتركز بشكل كبير في المدن الكبرى.

دعا أكثر من 70 عضوًا في الكونجرس هذا الشهر وزير الصحة كزافييه بيسيرا ومدير نظام إدارة المحتوى تشيكيتا بروكس لاشور إلى تخفيف قيود التغطية على Leqembi لضمان وصول أكبر عبر أمريكا.

"يجب أن تتاح للمرضى والأسر ومقدمي الرعاية الذين يعيشون في المناطق الريفية والمحرومة نفس الفرصة للوصول إلى العلاج ،" كتب المشرعون. "من العبء المادي والمالي الهائل على المستفيدين من برنامج Medicare قضاء ساعات لا حصر لها في السفر إلى مؤسسات بحثية محدودة تستضيف التجارب".

إذا سارت الأمور وفقًا لتوقعات إيساي ، فستمنح إدارة الغذاء والدواء الموافقة الكاملة وسيوفر نظام إدارة المحتوى تغطية غير مقيدة لـ Leqembi. في هذا السيناريو ، يتوقع Eisai أن حوالي 100,000 من مرضى الزهايمر الذين تم تشخيصهم في وقت مبكر سيكونون مؤهلين بحلول العام الثالث من طرح الدواء. قال إيساي إن هناك قدرة تصنيع كافية في مصنع Biogen في سويسرا.

لكن تشيونغ قال إن التحدي الرئيسي في طرح Leqembi هو أن الأطباء ليسوا معنيين بالتشخيص المبكر لمرض الزهايمر بسبب قلة العلاجات المتوفرة. قال تشيونج إن CMS يحتاج أيضًا إلى توفير تعويض واسع النطاق لاختبارات التشخيص. وتشمل هذه فحوصات التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني ، والتي تقتصر حاليًا على فحص واحد لكل عمر ، واختبارات السائل النخاعي التي يتم تعويضها بمعدل منخفض ، وفقًا للشركة. 

قال تشيونغ: "في كل مرة يتعين عليك فيها تبني إجراء تشخيصي جديد ، سيستغرق الأمر بعض الوقت". يجب أن يتم السداد لتلك الإجراءات التشخيصية ، ويحتاج أطباء الأشعة ومقدمي الرعاية الصحية في جميع أنحاء البلاد إلى البدء في القيام بذلك. وقال: "هناك فترة زمنية يحتاجها الناس للوقوف بسرعة على كيفية القيام بذلك".

قال تشيونغ إن حوالي 15٪ من المرضى المؤهلين تقل أعمارهم عن 65 عامًا ويتم تغطيتهم في الغالب من خلال التأمين الخاص. قال إن شركات التأمين الخاصة تنتظر إلى حد كبير قرار تغطية CMS على الرغم من أن البعض قد يقرر اتخاذ قرارات التغطية الخاصة بهم في وقت سابق. قال تشيونغ إن إيساي سيقدم مساعدة المشاركة للأشخاص الذين يتم تغطيتهم بشكل خاص.

قال الرئيس التنفيذي: "هناك المزيد من المرونة والأساليب المتعددة لتقديم وصول جيد جدًا بتكاليف منخفضة جدًا من الجيب لهؤلاء الأفراد". Eisai لديه ملف برنامج لتقديم Leqembi بدون تكلفة للمرضى غير المؤمن عليهم الذين يستوفون معايير الأهلية.

قال تشيونغ إن تكلفة Leqembi السنوية البالغة 26,500 دولار يجب أن تنخفض بمرور الوقت. في الوقت الحالي ، يتم إعطاء العلاج مرتين في الشهر ، لكن إيساي يطور نظامًا للصيانة حيث يتلقى المرضى جرعة شهرية واحدة بعد الأشهر الثمانية عشر الأولى من العلاج.

"لم تتم الموافقة عليه بعد. وقال تشيونغ: "نتوقع تقديم ملف لجرعات الصيانة بحلول نهاية السنة المالية المقبلة". وقال إن جرعات الصيانة ستقلل من تكلفة Leqembi بمقدار النصف تقريبًا.

قالت CMS في يناير إنها ستوسع التغطية إذا قدم Eisai بيانات تجيب على أسئلة حول فوائد Leqembi في إبطاء التدهور المعرفي والضرر المحتمل من الآثار الجانبية مثل نزيف الدماغ.

قال مدير CMS ، Brooks-LaSure يوم الثلاثاء خلال الاتصال مع المراسلين. "لكننا ما زلنا منفتحين لسماع البيانات الجديدة من الشركات المصنعة والدعاة."

قال إيساي إن البيانات من المرحلة الثالثة تجيب على هذه الأسئلة بمستوى عالٍ من الأدلة.

سياسة تغطية Medicare مثيرة للجدل. جمعية الزهايمر في خطاب ديسمبر إلى CMSدعا إلى تغطية كاملة وغير مقيدة لقيمبي. قال روبرت إيج ، كبير مسؤولي السياسات في الرابطة ، إن هذه هي المرة الأولى التي تقرر فيها CMS بشكل استباقي عدم تغطية فئة مستقبلية من الأدوية بشكل افتراضي.

تنبع سياسة Medicare من الجدل الدائر حول Aduhelm ، وهو علاج آخر للأجسام المضادة لمرض الزهايمر تم تطويره بواسطة Eisai و Biogen. منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) موافقة سريعة على هذا العلاج في عام 2021 على الرغم من حقيقة أن المستشارين المستقلين للوكالة قالوا إن الأدلة لم تثبت أنها تبطئ المرض. ثلاثة مستشارين استقال من قرار إدارة الغذاء والدواء. A تحقيق الكونغرس في ديسمبر وجدت أن الموافقة على Aduhelm كانت "مليئة بالمخالفات".

قرر برنامج Medicare في أبريل الماضي تقييد التغطية على جميع الأجسام المضادة وحيدة النسيلة التي تستهدف لويحات الدماغ لعلاج مرض الزهايمر حتى تتلقى المزيد من الأدلة التي تثبت فائدة للمرضى.

قال إيغ: "إنها ليست سياسة معقولة لأنه لا يوجد سبب يدعوهم للقيام بذلك على أساس الفصل".

قالت الأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب ، وهي أكبر جمعية في العالم لأطباء الأعصاب ، لميديكير في رسالة في وقت سابق من هذا الشهر ، إن هناك إجماعًا بين خبرائها على أن المرحلة الثالثة من التجربة السريرية لـ Leqembi كانت مصممة جيدًا وكانت البيانات مهمة من الناحية السريرية والإحصائية.

نتائج التجارب السريرية ، نشرت في مجلة نيو انغلاند الطبية، وجد أن التدهور المعرفي كان أبطأ بنسبة 27٪ خلال 18 شهرًا لدى الأشخاص الذين تلقوا Leqembi مقارنةً بأولئك الذين لم يتلقوا العلاج. ولكن كانت هناك أيضًا مخاوف تتعلق بالسلامة لدى بعض المرضى الذين عانوا من تورم ونزيف في المخ.

وفقًا لـ أ رسالة بحثية منشورة في New England Journal of Medicine في يناير

دعا رئيس AAN الدكتور أورلي أفيتزور CMS إلى مراجعة قيود التغطية الخاصة به بحيث يكون هناك وصول أوسع لـ Leqembi في حالة حصول العلاج على موافقة FDA التقليدية.