يجب أن يتم تقديم طلب الموافقة على علاج مبتكر لمرض فقر الدم المنجلي بحلول شهر مارس ،
علاجات كريسبر
يسلط الضوء على ريادة الشركة في مجال تنافسي للأبحاث الطبية وإحداث مكاسب في المخزون.
إذا تمت الموافقة ، فإن العلاج exa-cel من Crispr (شريط: CRSP) وشريكه
فيرتكس للادوية
(VRTX) سيكون أول علاج يتم تسويقه في الولايات المتحدة يعتمد على تقنية كريسبر- أ التكنولوجيا الحائزة على جائزة نوبل التي تعيد كتابة الجينات المعيبة. بقي المرضى الذين تلقوا العلاج لمرة واحدة في التجارب السريرية خاليين من اضطراب خلايا الدم الحمراءأعراضه المؤلمة.
المصدر: https://www.barrons.com/articles/crispr-therapeutics-stock-fda-sickle-cell-gene-therapy-bf56a18c؟