غالبًا ما كانت التكنولوجيا الحيوية من بين القطاعات الأكثر شعبية في تقرير أفضل اختيارات MoneyShow، استطلاعنا السنوي لأبرز مستشاري الرسائل الإخبارية في البلاد. تقرير هذا العام ليس استثناء. إليكم مجموعة من ستة أفكار مفضلة في مجال التكنولوجيا الحيوية للعام المقبل.
جو كوتون, يتحدث القطن من الناحية الفنية
علوم الكسافا (SAVA) هي شركة تكنولوجيا حيوية إكلينيكية عالية المخاطر ومكافأة ؛ المرشح الرئيسي للعقار هو Simufilam - دواء الزهايمر - حاليًا في المرحلة 3 من التجارب. ما يجعل هذا المخزون مثيرًا للاهتمام هو أن Simufilam يبدو أنه يحسن الإدراك لدى مرضى الزهايمر ، وليس فقط إبطاء تقدم المرض. إذا تمت الموافقة عليه ، يمكن أن يصبح بسهولة دواء بمليارات الدولارات.
في أغسطس من عام 2021 ، قدمت شركة محاماة تمثل البائعين على المكشوف المعترف بهم عريضة مواطن إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تطلب إيقاف تجارب كاسافا السريرية على سيموفيلام ، مدعية ، من بين أمور أخرى ، التلاعب بالبيانات في المقالات العلمية التي كتبها علماء الكسافا ، بما في ذلك عام 2005 علم الأعصاب المادة.
نتيجة لذلك ، انخفض السهم من 120 دولارًا إلى 40 دولارًا. علم الأعصاب أعادوا فحص البيانات الأصلية للمقال وفي ديسمبر من عام 2021 ذكروا أنهم لم يعثروا على دليل يدعم مزاعم التلاعب بالبيانات.
الادعاءات ، على الرغم من أنها تبدو خاطئة ، إلا أنها ألقت بظلالها على الأسهم لبعض الوقت. ولكن الآن ، يعمل السهم بشكل جيد ونتوقع أن يستمر بقوة في مسار صعودي. فيما يلي المحفزات لاستمرار الحركة الصعودية:
سجلت الشركة ما يقرب من 650 مريضًا في دراستين للمرحلة الثالثة وتخطط لتسجيل ما مجموعه 3 مريضًا يعانون من مرض الزهايمر الخفيف إلى المتوسط في دراستين من Simufilam. من المتوقع أن تظهر نتائج المرحلة الثالثة من البرنامج السريري الجاري في منتصف عام 1,750.
كما أعلنت الشركة عن الانتهاء من تناول الدواء في دراسة مفتوحة التسمية لـ Simufilam لما يقرب من 200 مريض مصممة لتقييم الأدوية طويلة الأجل بأمان وقياس التغيرات المعرفية على مدى 12 شهرًا. قد يتم الإعلان عن النتائج في نهاية عام 2022 تقريبًا.
من الواضح أن المطلعين يعتقدون أن Simufilam يعمل ، لأن اثنين من المديرين أنفقوا الأموال التي حصلوا عليها بشق الأنفس في شراء الأسهم في أغسطس من عام 2022. اشترى المدير ريتشارد باري 36,159 سهمًا بسعر 23.79 دولارًا بتكلفة 860,223 دولارًا. واشترى المخرج سانفورد روبنسون 100,000،20.69 سهم بسعر 2,069,000 دولارًا بإجمالي XNUMX،XNUMX،XNUMX دولار. عندما يقوم مديرو شركة ما بشراء أسهم شركاتهم ، فإن ذلك يمثل إضافة كبيرة تلهم الثقة.
نحن نحب الأسهم. إذا تمت الموافقة على Simufilam ، فقد يرتفع السهم كثيرًا. لكن ضع في اعتبارك أن هذه شركة ذات دواء واحد ، ويمكن أن ينخفض السهم إلى 1.00 دولار إذا فشلت في الحصول على الدواء.
مايك سينتولو, كابوت توب تن تريدر
العلوم البيولوجية العصبية
على الرغم من ندرة الدواء ، إلا أنه بائع كبير ، حيث يتوقع أن يبلغ دخله 1.4 مليار دولار هذا العام ، بزيادة 30٪ مقارنة بالعام الماضي ، والأهم من ذلك ، ترى الإدارة الكثير من الفرص في مجالها الأساسي ، مع أكثر من النصف. مليون مريض لم يتم تشخيصهم في الولايات المتحدة وحدها (تعتقد أن 15٪ فقط تم تشخيصهم ومعالجتهم) ، لذلك هناك احتمال لمبيعات Ingrezza بسهولة أكثر من الضعف بمرور الوقت.
يحتوي الجهاز العصبي أيضًا على منتج متخصص آخر من المحتمل أن يطرح في السوق قريبًا - تم تطبيقه للحصول على الموافقة على فالبينازين (من المحتمل الموافقة في وقت مبكر من العام المقبل) ، والذي يعالج مرضًا آخر يسبب حركات لا إرادية (أحد الآثار الجانبية لمرض هنتنغتون) والتي قد تؤثر على 25,000 شخص.
يجب أن يحافظ هذان الرقمان على ارتفاع الأرقام ، حيث يرى المحللون أن الخط الأعلى يرتفع بنسبة 20 ٪ العام المقبل بينما تصل الأرباح إلى ما يقرب من 4 دولارات للسهم - كل ذلك بينما يستمر خط الأنابيب الممتاز للشركة في التقدم. نعتقد أن المسرح مهيأ للطب والتكنولوجيا الحيوية للمساعدة في قيادة التقدم التالي ويبدو أن NBIX كواحد من أفضل الكلاب في تلك المجموعة.
إن الاقتصاد الأمريكي الذي ينمو ببطء هو عرضة للصدمات السلبية ، خاصة مع توقع معاناة الاقتصاد العالمي. ومع ذلك ، لا يزال لدينا فكرة مفضلة لمكاسب العام المقبل ، مثل فيرتكس للادوية
يعالج أكبر منتج لشركة التكنولوجيا الحيوية ، Trikafta ، معظم مرضى التليف الكيسي البالغ عددهم 83,000 مريض في أمريكا الشمالية وأوروبا وأستراليا. تمثل Trikafta 86 ٪ من مبيعات منتجات Vertex ، ومع ذلك لا تزال الإدارة ترى ارتفاعات أكبر في المستقبل.
تواصل الشركة السعي للحصول على موافقة تريكافتا لعلاج أنواع مختلفة من مرضى التليف الكيسي. بمساعدة جهوده لدفع الدول الأخرى إلى سداد تكاليف العلاج ، يقول Vertex إن الدواء يمكن أن يعالج 90 ٪ من مرضى التليف الكيسي في جميع أنحاء العالم.
من المسلم به أن الاعتماد على منتج واحد للحصول على الكثير من الإيرادات يزيد من مخاطر المخزون. لكن تريكافتا تتمتع بميزة المحرك الأول وتواجه حاليًا منافسة محدودة في سوق التليف الكيسي.
أدارت Vertex سبع سنوات متتالية مع نمو مبيعات بنسبة 22٪ على الأقل ، وارتفعت أرباح التشغيل بنسبة 24٪ على الأقل في كل سنة من السنوات الخمس منذ أن أصبحت الشركة مربحة.
نعتقد أن تريكافتا لا يزال لديها مجال للنمو. بالإضافة إلى ذلك ، تعمل الشركة على تطوير علاجات لأمراض أخرى ، بما في ذلك مرض وراثي يسمى نقص ألفا -1 أنتيتريبسين ومرض فقر الدم المنجلي. لا تنجح الأدوية قيد التطوير دائمًا ، لكن خط الأنابيب هذا يبدو واعدًا.
أفضل اختياراتي للمستثمرين المضاربين للعام القادم هو مانكيند (MNKD) - سهم اخترته كمفضلة للسنوات العديدة الماضية. تحتفظ MannKind حاليًا بجميع حقوق منتجها الرئيسي ، Afrezza - وهو شكل من أشكال الأنسولين يمكن استنشاقه لمرضى السكر من النوع 1 والنوع 2 ؛ تواصل الشركة تحقيق تقدم في هذه الأسواق ضد "أكبر ثلاث شركات تصنيع الأنسولين".
لدى MannKind الآن منتجًا ثانيًا في السوق أيضًا من خلال اتفاقية ترخيص مع شريكها في المشروع ، العلاجات المتحدة (UTHR). هذا المنتج (Tyvaso DPI) موجود في السوق منذ بضعة أشهر فقط ، لكنه يظهر بالفعل علامات على أن يصبح رائجًا. لا يتقاضى MannKind المال مقابل إنتاج المنتج (بالإضافة إلى هامش ربح صغير) لشركة United Therapeutics فحسب ، بل يحصل أيضًا على حقوق ملكية على جميع مبيعات المنتج أيضًا.
استحوذت MannKind أيضًا مؤخرًا على V-Go ، وهي شركة صغيرة لها وجود بالفعل في مجال مرض السكري. بالإضافة إلى ذلك ، قامت شركة خاصة تسمى Receptor Life Sciences بترخيص نظام توصيل الأدوية التابع للشركة Technosphere لتطوير منتجات cannabinoid لعلاج الصرع والقلق.
في حين أن المنتجات التي يتم تطويرها بواسطة Receptor Life لا تزال على بعد عدة سنوات من طرحها في السوق ، فإنها تمثل إمكانية الحصول على مدفوعات وإتاوات إضافية بارزة أثناء عملها في طريقها من خلال عملية التجارب السريرية (وتطرق على الخشب ، وتسويقها في نهاية ما ورد ذكره) معالجة).
أعتقد أنه لا يزال هناك متسع كبير للتشغيل قبل أن يعود السهم أخيرًا إلى شيء أقرب إلى القيمة العادلة. نتيجة لذلك ، يتم تشجيع المستثمرين على التحلي بالصبر بشأن جني الأرباح إذا / عندما يرون السهم يبدأ في الصعود. كما كان الحال لعدد من السنوات حتى الآن ، تعتبر MNKD عملية شراء قوية جدًا أقل من 5 دولارات وشراء أقل من 10 دولارات.
أنافكس (AVXL) ، هي شركة أدوية بيولوجية مكرسة لتطوير أدوية جديدة مرشحة لعلاج أمراض الجهاز العصبي المركزي مع نتائج مشجعة للغاية حتى الآن في مرض الزهايمر وباركنسون ومتلازمة ريت.
كان الخبر الكبير بالنسبة إلى Anavex هو إصدار البيانات الأولية من 508 مريض ، خاضع للتحكم الوهمي ، مزدوج التعمية ، لمدة 48 أسبوعًا ، المرحلة 2b / 3 ANAVEX 2-73 (بلاركاميسين أو A2-73) تجربة ألزهايمر التي اختبرت 3 مجموعات متساوية مع الدواء الوهمي ، 30 ملغ أو 50 ملغ عن طريق الفم.
أولاً ، أريد أن أشير إلى شيئين مهمين للغاية:
1) كان هناك تأخير في الحصول على البيانات من أحد المواقع التجريبية مما أدى إلى حصول الشركة على البيانات فقط من شركة التحليل الإحصائي التابعة لجهة خارجية قبل يوم واحد فقط من الموعد المحدد لتقديمها في مؤتمر CTAD Alzheimer. لذلك حد هذا مما يمكن للشركة الإبلاغ عنه بدقة في ذلك الوقت.
2) بعض أفضل النتائج من تجربة سابقة كانت 50 مجم. الفوج ، في حين أن 30 ملغ بالكاد عملت. ومع ذلك ، فإن جميع التحليلات المقدمة مؤخرًا كانت خاصة بـ الجمع بين 30 + 50 ملغ كمجموعة واحدة ، مما يخفف من نتائج الفعالية.
لذلك ، يجب أن تكون النتائج التي لم تأت بعد أفضل بمجرد أن تقدم الشركة تقارير عن مجموعة 50 مجم بمفردها. كانت نقاط النهاية الأولية هي الحد من تدهور الإدراك (ADAS-COG) وأنشطة الحياة اليومية (ADCS-ADL) في 48 أسبوعًا.
في هذا الصدد ، قالت الشركة ، "التقت دراسة Anavex 2-73 (بلاركاميسين) بنقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية التي تظهر انخفاضًا مهمًا من الناحية الإحصائية في التدهور السريري في المقاييس المعرفية والوظيفية العالمية في دراسة سريرية للمرضى المصابين بمرض الزهايمر المبكر." (درجات خط الأساس MMSE 20-28).
وأكثر من ذلك إلى النقطة: "أدى العلاج باستخدام ANAVEX®2-73 إلى تقليل التدهور المعرفي بشكل ملحوظ ، والذي تم قياسه باستخدام ADAS-Cog ، مقارنةً بالدواء الوهمي في نهاية العلاج عن طريق 45% (ع = 0.033). "
هذه هي النتيجة الأكثر أهمية والمباشرة التي تم إصدارها حتى الآن لهذه التجربة نظرًا لأن هذا كان أفضل بكثير من Biogen
ومع ذلك ، تسببت النتيجة الهزيلة لـ lecanemab في زيادة رأس المال السوقي لهاتين الشركتين بمقدار 20 مليار دولار بين عشية وضحاها. يعتقد معظم المراقبين أن نتيجة المرحلة 3 هذه تمهد الطريق لموافقة FDA المحتملة. ومع ذلك ، تغلب عقار Anavex على lecanemab بهامش واسع (تباطؤ بنسبة 45 ٪ مقابل 27 ٪) في تجربته Phase2b / 3.
ولكن هذا هو الشيء ... يتطلب عقار Biogen العلاج بالتسريب الوريدي و التصوير بالرنين المغناطيسي الدوري للتحقق من تورم الدماغ ونزيفه (اثنان من الآثار الجانبية السيئة لليكانيماب) ، في حين أن A2-73 هو حبة دواء ولا تتطلب التصوير بالرنين المغناطيسي بشكل دوري ، أ ضخم ميزة حتى تجاهل أن A2-73 يعمل أفضل.
في حين أن البيانات التي تم إصدارها بالفعل كانت أفضل من lecanemab ، بمجرد ظهور بيانات مجموعة 50 مجم وحدها ، يجب أن تكون النتائج أفضل بكثير من المجموعة المدمجة. والأفضل من ذلك هو أن 85٪ فقط من حاملي الجين الطبيعي SigmaR1 وكذلك لمرضى APOE2 و 3. (لا يزال سوقًا مستهدفًا كبيرًا.) لذلك أعتقد أن البيانات حتى الآن كانت مشجعة ، ولكن أفضل الأخبار لم تأت بعد - ويظل السهم المفضل لعام 2023.
تقنيات تعديل المحاور (AXNX) هي شركة تكنولوجيا طبية صغيرة ذات مستقبل كبير. تركز شركة المعدات الطبية التي تبلغ قيمتها 3.4 مليار دولار أمريكي على علاج سلس البول في المثانة والأمعاء. من المؤكد أن هذه ليست أشياء براقة. أنا بالتأكيد أسمع شكاوى ذات صلة حول هذه القضايا في ممارستي الطبية على أساس منتظم. لكنها مشكلة صحية حقيقية ، والتي حصلت أخيرًا على حل قابل للتطبيق.
ضع في اعتبارك حقيقة أنه وفقًا لدراسة عام 2014 لمراكز السيطرة على الأمراض والوقاية منها (CDC) ، فإن 51٪ من الأشخاص غير المودعين الذين تزيد أعمارهم عن 65 عامًا في الولايات المتحدة لديهم نوع من سلس البول أو سلس البول. يصاب العديد منهم بمشاكل مزمنة يمكن أن تؤدي إلى التهابات متكررة وتفاقم الأمراض الكامنة.
هذه الحالة أكثر شيوعًا عند النساء أكثر من الرجال. ويؤثر على من يعانون منه جسديًا ونفسيًا. ربما تكون الحقيقة الأكثر أهمية التي يجب مراعاتها هي أنه مع زيادة تقدم العمر والأمراض المزمنة مثل مرض السكري ، تزداد أيضًا حالات سلس البول.
لدى الشركة إستراتيجية ذات شقين - مع منتجين يحدثان فرقًا كبيرًا لمرضى سلس البول. أحدهما هو المحفز العجزي - غرسة إلكترونية ترسل نبضات إلى الأعصاب التي تتحكم في توتر العضلات وتنظم قدرة المثانة على الانقباض - وبالتالي تقلل من سلس البول.
والآخر عبارة عن جل دائم قابل للزرع يتم وضعه في جدار الإحليل ويضيف كتلة إلى العضلات الضعيفة وبالتالي يقلل أو يمنع التسرب. تستمر مبيعات كلاهما في النمو بشكل مطرد. الشركة غير مربحة حاليًا ولكن لديها نقود كافية في ميزانيتها العمومية. (للإفصاح ، يمتلك Joe Duarte أسهمًا في AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/